ENFERMEDADES AUTOINMUNES

Diseñan un fármaco eficaz contra un amplio espectro de dolencias autoinmunes

Efefuturo.- Científicos españoles han diseñado un fármaco capaz de frenar gran variedad de enfermedades autoinmunes como el asma, la psoriasis, la enfermedad de Crohn o la esclerosis múltiple pero sin bloquear la respuesta natural del organismo contra las infecciones causadas por patógenos.

<p>Muestras de sangre en un laboratorio. Imagen de archivo. EFE/Andrés Cristaldo Benítez.</p>

Muestras de sangre en un laboratorio. Imagen de archivo. EFE/Andrés Cristaldo Benítez.

El compuesto, un inhibidor de la activación de los linfocitos T, es resultado del trabajo de 32 investigadores españoles del CSIC, el Instituto de Investigaciones Biomédicas August Pi i Sunyer (IDIBAPS), el Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC), y del Hospital de la Princesa de Madrid, principalmente.


El estudio, dirigido por Balbino Alarcón del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa, se publica en Science Translational Medicine.


El nuevo fármaco, que se ha probado en voluntarios sanos y ha superado las pruebas de toxicidad, “al contrario que muchos de los tratamientos actuales de enfermedades autoinmunes que están basados en el uso de anticuerpos y se administran vía intravenosa, el nuevo fármaco se ingiere vía oral y tiene, además, un efecto de larga duración”, ha explicado a Efe Alarcón.




Balbino Alarcón del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa

Balbino Alarcón del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa


En modelos de ratón “hemos visto que tiene efectos incluso cuando el compuesto deja de administrarse, lo que significa que un tratamiento por un tiempo corto podría ser suficiente para que hacer que los síntomas de la enfermedad remitan sin tener que medicar al paciente de por vida”, explica Alarcón.


El compuesto no es inmunosupresor sino que permite, al menos en ratones, que el cuerpo active la respuesta natural contra los patógenos (virus, bacterias, parásitos u hongos) a la vez que es efectivo en dolencias autoimunes.


De esta manera, acaba con el problema habitual de los fármacos actuales que para tratar las enfermedades autoinmunes anulan la capacidad natural del organismo para combatir infecciones, “lo que hace que estos pacientes sean muy sensibles a las infecciones”.



Inhibidor de los linfocitos T


El compuesto, detalla Alarcón, inhibe la activación de los linfocitos T, los encargados de detectar los antígenos del organismo, que pueden ser propios (en tejidos y órganos) o extraños (los que suponen una amenaza y una infección potencial).


Para su trabajo, los linfocitos T cuentan con un receptor esencial: el receptor para antígenos TCR.


El TCR transmite información al interior de la célula del linfocito para indicarle que ha detectado o reconocido a un antígeno (externo o no), una información que se transmite a través de distintas proteínas que están dentro de la célula. Una de ellas es la NCK.


Cuando TCR recluta a NCK o se une a ella dentro de la célula le transmite información indicando que ha reconocido a un antígeno”.


El fármaco inhibe o bloquea la interacción entre TCR y NCK y, con ello, “consigue que los linfocitos T dejen de responder a antígenos propios en una enfermedad autoinmune y que combatan a los antígenos externos de un proceso infeccioso. Es su efecto diferencial”.


La empresa Artax Biopharma (EEUU, Reino Unido, España) ha llevado a cabo los ensayos de la Fase I del fármaco con voluntarios sanos y estudia ahora la posibilidad de llevarlo a fase clínica en distintas enfermedades. EFE

Publicado en: Ciencia

El compuesto, un inhibidor de la activación de los linfocitos T, es resultado del trabajo de 32 investigadores españoles del CSIC, el Instituto de Investigaciones Biomédicas August Pi i Sunyer (IDIBAPS), el Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC), y del Hospital de la Princesa de Madrid, principalmente.


El estudio, dirigido por Balbino Alarcón del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa, se publica en Science Translational Medicine.


El nuevo fármaco, que se ha probado en voluntarios sanos y ha superado las pruebas de toxicidad, “al contrario que muchos de los tratamientos actuales de enfermedades autoinmunes que están basados en el uso de anticuerpos y se administran vía intravenosa, el nuevo fármaco se ingiere vía oral y tiene, además, un efecto de larga duración”, ha explicado a Efe Alarcón.




Balbino Alarcón del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa

Balbino Alarcón del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa


En modelos de ratón “hemos visto que tiene efectos incluso cuando el compuesto deja de administrarse, lo que significa que un tratamiento por un tiempo corto podría ser suficiente para que hacer que los síntomas de la enfermedad remitan sin tener que medicar al paciente de por vida”, explica Alarcón.


El compuesto no es inmunosupresor sino que permite, al menos en ratones, que el cuerpo active la respuesta natural contra los patógenos (virus, bacterias, parásitos u hongos) a la vez que es efectivo en dolencias autoimunes.


De esta manera, acaba con el problema habitual de los fármacos actuales que para tratar las enfermedades autoinmunes anulan la capacidad natural del organismo para combatir infecciones, “lo que hace que estos pacientes sean muy sensibles a las infecciones”.



Inhibidor de los linfocitos T


El compuesto, detalla Alarcón, inhibe la activación de los linfocitos T, los encargados de detectar los antígenos del organismo, que pueden ser propios (en tejidos y órganos) o extraños (los que suponen una amenaza y una infección potencial).


Para su trabajo, los linfocitos T cuentan con un receptor esencial: el receptor para antígenos TCR.


El TCR transmite información al interior de la célula del linfocito para indicarle que ha detectado o reconocido a un antígeno (externo o no), una información que se transmite a través de distintas proteínas que están dentro de la célula. Una de ellas es la NCK.


Cuando TCR recluta a NCK o se une a ella dentro de la célula le transmite información indicando que ha reconocido a un antígeno”.


El fármaco inhibe o bloquea la interacción entre TCR y NCK y, con ello, “consigue que los linfocitos T dejen de responder a antígenos propios en una enfermedad autoinmune y que combatan a los antígenos externos de un proceso infeccioso. Es su efecto diferencial”.


La empresa Artax Biopharma (EEUU, Reino Unido, España) ha llevado a cabo los ensayos de la Fase I del fármaco con voluntarios sanos y estudia ahora la posibilidad de llevarlo a fase clínica en distintas enfermedades. EFE

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