EDICIÓN GENÉTICA

Lluís Montoliu: el futuro de la edición genética no está en los embriones

La edición genética o la posibilidad de modificar el genoma de un organismo ha revolucionado la investigación básica en los últimos años, explica el científico Lluís Montoliu, para quien el futuro de estas técnicas no está en aplicarlas en embriones sino en adultos con diversas enfermedades.

<p>Lluís Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología y del Ciberer y miembro del Comité de Ética del CSIC. Imagen facilitada por e

Lluís Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología y del Ciberer y miembro del Comité de Ética del CSIC. Imagen facilitada por el propio científico.

“Antes de pensar en modificar embriones, con los riesgos que conlleva, debemos investigar y desarrollar tratamientos de edición genética que puedan ser útiles para los pacientes de hoy en día”, señala a Efe este investigador del Centro Nacional de Biotecnología y miembro del Comité de Ética del Consejo Superior de Investigaciones Científicas.
Para Montoliu, el futuro de la edición genética está en la terapia génica somática, una estrategia que si bien aún está en fase de investigación ha dado en los últimos años pasos importantes: su objetivo es introducir material genético específico en células -no embrionarias- para reparar genes dañados y combatir enfermedades.

Por ejemplo, ya se ha conseguido con terapia genética -basada en las técnicas de edición genética- corregir en ratones la distrofia muscular de Duchenne: se ha reparado un número reducido pero significativo de fibras musculares afectadas y algo parecido podría plantearse en pacientes pronto, una vez los protocolos terapéuticos hayan demostrado seguridad y eficacia, detalla este investigador.

“La edición genética puede dar esperanzas para curar enfermedades que ahora no tienen cura”, resume Montoli, también del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (Ciberer).

‘Borrar’ una cardiopatía en embriones humanos


No obstante, esto no implica -continúa- que no se pueda investigar en embriones. Ayer, científicos de EEUU, China y Corea del Sur publicaron en la revista Nature la corrección de una mutación genética en embriones, responsable de la miocardiopatía hipertrófica, una enfermedad hereditaria que es la causa más común de muerte súbita en atletas.

Para ello, sus responsables utilizaron la técnica de edición genética CRISPR-Cas9, en cuyas bases está el trabajo que hace 25 años hizo en arqueas el científico español Juan Martínez Mojica.

Esta técnica permite cortar el genoma donde uno quiere para después repararlo -son unas tijeras moleculares programables ‘hechas’ de proteínas y pequeñas secuencias de ARN-.
Montoliu afirma que el éxito de CRISPR en embriones humanos ya se conocía, pero la innovación ahora es la fórmula usada, que consigue promover la corrección del gen mutado a partir de la copia de la madre (heredamos de todos los genes una copia paterna y otra materna).

Y lo hace sin introducir otras mutaciones ni inestabilidad en el genoma, lo que hasta ahora no se había conseguido y era una de las deficiencias de esta técnica.

“Ellos nos han descubierto un sistema de reparación no conocido”, subraya Montoliu, para quien hay que seguir siendo “muy prudentes”.

Debate europeo para evaluar las implicaciones de CRISPR


Aunque este artículo nos haga reflexionar -por las mejoras planteadas-, “yo no aplicaría por prudencia la edición genética en embriones mientras sigan existiendo estrategias más sencillas, como el diagnóstico genético preimplantacional”.
Técnico de laboratorio. NGG/EFE.

Técnico de laboratorio. NGG/EFE.




La manipulación de embriones arrastra además cuestiones éticas, por eso -cree- ha llegado el momento de iniciar un debate sobre éstas y las implicaciones sociales para posteriormente legislar su uso y aplicación.

Más de 20 investigadores y miembros de comités de éticos europeos, entre ellos Montoliu, corresponsable del trabajo, acaban de publicar en la revista Transgenic Research un documento de consenso que expone la necesidad de evaluar estas implicaciones.

Los autores analizan el nuevo escenario surgido fundamentalmente por el desarrollo de herramientas CRISPR y proponen crear un comité europeo para evaluar los beneficios, limitaciones y posibles riesgos de estas tecnologías “tan prometedoras”, y asegurar su uso responsable -solo investigación destinada al tratamiento o prevención de enfermedades-.

Este comité podría estar operativo antes de fin de año, apunta Montoliu, para quien es un momento estimulante y “no debemos poner trabas a la investigación básica, pero es igualmente importante reconsiderar aspectos éticos, legales y sociales de estas técnicas”.

Límites en España para investigar con embriones


En cuanto a España, la ley de investigación biomédica de 2007 prohíbe generar embriones ad hoc cuyo único fin sea la experimentación; se pueden usar embriones sobrantes de procesos de fecundación in vitro previa autorización de comités específicos y con el consentimiento de los progenitores.

A su juicio, “esto debería poder cambiarse, aunque primero hay que aportar razones convincentes a los diferentes grupos sociales para que se genere un nuevo consenso que actualice la ley: si no lo hacemos, estudios como el de ayer no los podremos hacer en España y tendremos que seguir leyéndolos en revistas”.
“Antes de pensar en modificar embriones, con los riesgos que conlleva, debemos investigar y desarrollar tratamientos de edición genética que puedan ser útiles para los pacientes de hoy en día”, señala a Efe este investigador del Centro Nacional de Biotecnología y miembro del Comité de Ética del Consejo Superior de Investigaciones Científicas.
Para Montoliu, el futuro de la edición genética está en la terapia génica somática, una estrategia que si bien aún está en fase de investigación ha dado en los últimos años pasos importantes: su objetivo es introducir material genético específico en células -no embrionarias- para reparar genes dañados y combatir enfermedades.

Por ejemplo, ya se ha conseguido con terapia genética -basada en las técnicas de edición genética- corregir en ratones la distrofia muscular de Duchenne: se ha reparado un número reducido pero significativo de fibras musculares afectadas y algo parecido podría plantearse en pacientes pronto, una vez los protocolos terapéuticos hayan demostrado seguridad y eficacia, detalla este investigador.

“La edición genética puede dar esperanzas para curar enfermedades que ahora no tienen cura”, resume Montoli, también del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (Ciberer).

‘Borrar’ una cardiopatía en embriones humanos


No obstante, esto no implica -continúa- que no se pueda investigar en embriones. Ayer, científicos de EEUU, China y Corea del Sur publicaron en la revista Nature la corrección de una mutación genética en embriones, responsable de la miocardiopatía hipertrófica, una enfermedad hereditaria que es la causa más común de muerte súbita en atletas.

Para ello, sus responsables utilizaron la técnica de edición genética CRISPR-Cas9, en cuyas bases está el trabajo que hace 25 años hizo en arqueas el científico español Juan Martínez Mojica.

Esta técnica permite cortar el genoma donde uno quiere para después repararlo -son unas tijeras moleculares programables ‘hechas’ de proteínas y pequeñas secuencias de ARN-.
Montoliu afirma que el éxito de CRISPR en embriones humanos ya se conocía, pero la innovación ahora es la fórmula usada, que consigue promover la corrección del gen mutado a partir de la copia de la madre (heredamos de todos los genes una copia paterna y otra materna).

Y lo hace sin introducir otras mutaciones ni inestabilidad en el genoma, lo que hasta ahora no se había conseguido y era una de las deficiencias de esta técnica.

“Ellos nos han descubierto un sistema de reparación no conocido”, subraya Montoliu, para quien hay que seguir siendo “muy prudentes”.

Debate europeo para evaluar las implicaciones de CRISPR


Aunque este artículo nos haga reflexionar -por las mejoras planteadas-, “yo no aplicaría por prudencia la edición genética en embriones mientras sigan existiendo estrategias más sencillas, como el diagnóstico genético preimplantacional”.
Técnico de laboratorio. NGG/EFE.

Técnico de laboratorio. NGG/EFE.




La manipulación de embriones arrastra además cuestiones éticas, por eso -cree- ha llegado el momento de iniciar un debate sobre éstas y las implicaciones sociales para posteriormente legislar su uso y aplicación.

Más de 20 investigadores y miembros de comités de éticos europeos, entre ellos Montoliu, corresponsable del trabajo, acaban de publicar en la revista Transgenic Research un documento de consenso que expone la necesidad de evaluar estas implicaciones.

Los autores analizan el nuevo escenario surgido fundamentalmente por el desarrollo de herramientas CRISPR y proponen crear un comité europeo para evaluar los beneficios, limitaciones y posibles riesgos de estas tecnologías “tan prometedoras”, y asegurar su uso responsable -solo investigación destinada al tratamiento o prevención de enfermedades-.

Este comité podría estar operativo antes de fin de año, apunta Montoliu, para quien es un momento estimulante y “no debemos poner trabas a la investigación básica, pero es igualmente importante reconsiderar aspectos éticos, legales y sociales de estas técnicas”.

Límites en España para investigar con embriones


En cuanto a España, la ley de investigación biomédica de 2007 prohíbe generar embriones ad hoc cuyo único fin sea la experimentación; se pueden usar embriones sobrantes de procesos de fecundación in vitro previa autorización de comités específicos y con el consentimiento de los progenitores.

A su juicio, “esto debería poder cambiarse, aunque primero hay que aportar razones convincentes a los diferentes grupos sociales para que se genere un nuevo consenso que actualice la ley: si no lo hacemos, estudios como el de ayer no los podremos hacer en España y tendremos que seguir leyéndolos en revistas”.

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