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Una ‘nanoambulancia-lanzadera’ para transportar medicamentos al cerebro

EFEFUTURO.- Químicos del IRB de Barcelona (Instituto de Investigación Biomédica) patentan y presentan un ‘vehículo’ capaz de remolcar moléculas hasta el cerebro lo que podría facilitar el tratamiento de enfermedades sin terapia.

Detalle de 1 mm de cerebro de ratón. En verde, capilares que forman parte de la barrera hematoencefálica y, en rojo, las moléculas que unidas a la lanzadera del IRB Barcelona han conseguido traspasar la barrera y llegar al cerebro (en fondo negro). (Benjamí Oller, IRB Barcelona)

Este avance científico-médico podría revolucionar el tratamiento de enfermedades neurocerebrales, ya que el 98 % de fármacos dirigidos al sistema nervioso central se descarta porque no puede cruzar la barrera física que protege al cerebro.

La investigadora del IRB, Meritxell Teixidó, ha explicado que una barrera de células controla estrictamente el paso de sustancias de la sangre al cerebro para protegerlo de agentes externos e infecciones, “pero esta valiosa función protectora es también una barrera infranqueable para los fármacos”.

Los científicos del IRB, que publican su investigación en Angewandte Chemie, han creado una lanzadera que traspasa la barrera hematoencefálica y transporta sustancias al cerebro.
Los investigadores ya están estudiando la aplicación práctica de su avance para tratar el glioblastoma, el cáncer cerebral más agresivo en adultos, la ataxia de Friedreich, una enfermedad neurodegenerativa hereditaria, y un tipo de cáncer infantil.

Según Teixidó, “el 20 % de los humanos necesitará algún día un tratamiento dirigido al cerebro”. “Para muchas enfermedades hay buenos fármacos, pero casi ninguno logra llegar a su destino. Nuestra propuesta ofrece una solución a una necesidad clínica urgente”, ha dicho.

Los investigadores han visto que la barrera hematoencefálica no es totalmente hermética porque el cerebro ha de nutrirse constantemente de oxígeno, hierro o insulina.

Así, comprobaron que existen mecanismos de transporte a modo de puertas que se abren y se cierran continuamente, con lo que, aprovechando los receptores por los que el cerebro se abastece de hierro, la ‘lanzadera-ambulancia’ consigue traspasar la función protectora de la barrera.

“Queríamos un vehículo que fuera sólo eso, un vehículo, y además que fuera pequeño -un péptido- y durable en sangre”, ha dicho Roger Prades, primer autor del estudio, al que el equipo ha dedicado cuatro años de investigación en química de péptidos.

El vehículo es un péptido -un tipo de molécula- compuesto de sólo 12 aminoácidos, que permanece en sangre de 12 a 24 horas.

“La vida de un péptido en el torrente sanguíneo es de pocos minutos. Que el nuestro sea resistente a proteasas hace plausible su desarrollo terapéutico porque nadie querría tomarse un medicamento cada 5 minutos”, ha señalado Teixidó.

Ha demostrado el estudio también, en experimentos con ratones, que no hay respuesta del sistema inmune y la toxicidad es baja, por lo que los investigadores del IRB Barcelona están ya trabajando en tres proyectos para enfermedades huérfanas de terapia.

En colaboración con el Instituto de Oncología del Vall d’Hebron (VHIO), están uniendo el péptido a un anticuerpo terapéutico para tratar el glioblastoma.

Junto al Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid, están probando un tratamiento para la Ataxia de Friedreich, una enfermedad neurodegenerativa hereditaria.

El objetivo es incorporar a la lanzadera un vector viral cargado con el gen del que carecen las células de estos pacientes, para hacerlo llegar a las neuronas.

También un equipo del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona se ha puesto en contacto con el IRB para adaptar la lanzadera a moléculas hábiles para tratar un cáncer cerebral infantil.

“Estamos viendo un gran interés por parte de la industria farmacéutica. Muchas empresas podrían repescar moléculas prometedoras para engancharlas a nuestras lanzaderas”, han destacado los investigadores, que han contado con la colaboración de científicos del Institute for Stroke and Dementia Research de Múnich y del Instituto de Nanociencia de Aragón. EFEfuturo
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